Nieuwsbericht

World Clinical Trials Day

Met de grootste zorg

Op 19 mei 2017 is het World Clinical Trials Day. Deze dag is ingesteld door de Association of Clinical Research Professionals (ACRP) om het belang van goed klinisch onderzoek voor de innovatie van de gezondheidszorg te onderstrepen. Ook voor de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen zijn klinische studies essentieel. Vanuit Roche vinden op dit moment in Nederland alleen al meer dan 75 klinische studies plaats, waarbij ruim 1500 patiënten zijn betrokken. Wereldwijd werden in 2016 onder verantwoordelijkheid van Roche 32.647 klinische studies uitgevoerd, waaraan 311.726 patiënten deelnamen. Uiteraard gelden daarbij overal ter wereld de hoogste medische en ethische normen onder meer gericht op het maximaal waarborgen van de patiëntveiligheid.

De datum van World Clinical Trials Day heeft te maken met de 18-eeuwse scheepsarts James Lind. Hij is de geschiedenisboeken ingegaan, omdat hij de allereerste was die zogenaamd gerandomiseerd klinisch onderzoek uitvoerde. Om erachter te komen wat de beste remedie tegen scheurbuik was, zette hij in mei 1747 gedurende veertien dagen zes tweetallen in zijn bemanning op een verschillend dieet. Na die veertien dagen bleek het sinaasappel/citroen-dieet het beste aan te slaan, waardoor wetenschappelijk bewijs ontstond voor het belang van het eten van citrusfruit. Sinds Lind zijn de eisen die aan klinische studies worden gesteld enorm geëvolueerd, maar de basis van zijn onderzoeksopzet is altijd gebleven: groepen patiënten die een middel wel krijgen, worden vergeleken met patiënten die dat middel niet krijgen.

Bescherming
De uitgangspunten voor goed klinisch onderzoek zijn vastgelegd in de Helsinki Declaration en de ICH Good Clinical Practice richtlijnen. Roche heeft mede aan de wieg gestaan van de totstandkoming van dit raamwerk en de Helsinki-verklaring tot richtsnoer van het eigen beleid gemaakt. Wat betekent dat in de praktijk van alledag voor clinical research vanuit Roche Nederland? “Twee dingen staan centraal in klinisch onderzoek,” vertelt Monique op ten Berg, medisch directeur van Roche Nederland. “Bescherming van de patiënt en integriteit van de data. Patiënten die meedoen aan een trial, worden goed geïnformeerd over alle aspecten van het onderzoek en heel goed gemonitord. Alle mogelijke bijwerkingen worden zorgvuldig genoteerd. Dat gaat heel ver. Zelfs als de patiënt van de trap valt, wordt het genoteerd. Om ervan op aan te kunnen, dat de data kloppen, checkt de Clinical Trial Monitor, ook wel Clinical Research Associate (CRA) genoemd, zorgvuldig alle gegevens. Alles wat er op de ingevulde formulieren staat, moet overeenkomen met wat er in het patiëntendossier staat. Als er data ontbreken, gaat de CRA ernaar op zoek.”

Toegang
Meedoen aan een klinische studie is voor Nederlandse patiënten een mogelijkheid om snel toegang te krijgen tot nieuwe geneesmiddelen. Voor sommige ziektebeelden is nog geen geregistreerd medicijn beschikbaar. Door mee te doen aan een studie, kan de patiënt het toch al krijgen. De meeste studies zijn internationaal. Soms gaat het om zeldzame ziektes, waarbij je alleen aan voldoende proefpersonen komt door de studie in meerdere landen te doen. Monique: “In Nederland doen we met Roche relatief veel fase I-onderzoek. Dan wordt een medicijn na onderzoek in het lab en experimenteel dieronderzoek voor het eerst bij mensen getest. Bij dat type onderzoek wordt de patiënt zeer minutieus gemonitord. Gelukkig beschikken we in Nederland over gerenommeerde centra met uitstekende dokters en faciliteiten om mee samen te werken.”

Access to medicine
Soms worden zorgen geuit over klinische studies in ontwikkelingslanden. Hier in West-Europa zal alles wel goed geregeld zijn, maar hoe zit het in arme landen? Voor Roche gelden overal ter wereld dezelfde hoge ethische normen. Een onafhankelijk toezicht panel bestaande uit onafhankelijke experts uit de hele wereld, de Roche Scientific Ethics Advisory Group (SEAG), ziet daarop toe. Roche heeft ook beleid ontwikkeld om ervoor te zorgen, dat patiënten het innovatieve geneesmiddel kunnen blijven gebruiken als de klinische studie afgelopen is en het middel nog niet beschikbaar is in het desbetreffende land. Overal ter wereld wordt samengewerkt om de belangen van patiënten op langere termijn veilig te stellen. Op dit moment vinden er bij Roche overigens uitsluitend studies plaats in zogenaamde middle en high income- landen.

No outsourcing of risks
Er wordt wel eens gesuggereerd dat farmaceutische bedrijven klinische studies ‘outsourcen’ naar ontwikkelingslanden omdat de kosten daar lager zouden zijn en het aanbod van patiënten groter. De realiteit is dat zo’n 80 % van alle studies op dit moment plaatsvindt in Noord-Amerika en Europa. Voor het uitvoeren van zogenaamde Fase I- en Fase II-studies zijn zeer gespecialiseerde centra nodig met een hooggekwalificeerde technische infrastructuur. Die zijn doorgaans niet aanwezig in ontwikkelingslanden. Onderzoek in alle delen van de wereld is met name noodzakelijk vanwege de genetische verschillen tussen bevolkingsgroepen. Het metabolisme van mensen met een Aziatisch profiel verschilt bijvoorbeeld van dat van mensen met een Europees profiel. Om innovatieve geneesmiddelen in een bepaald land geregistreerd te krijgen, is relevant Fase III-onderzoek nodig. Wanneer dergelijke onderzoeken in ontwikkelingslanden plaatsvinden, is doorgaans al veel bekend over het veiligheidsprofiel.

Fase I. In deze fase wordt het medicijn voor het eerst getest op mensen. Deze fase is het meest riskant

Fase II. Onderzoek in fase II vraagt om een zeer hoogwaardige technische infrastructuur om de effecten van de behandeling te kunnen kwantificeren

Fase III. In fase III is al veel bekend over het veiligheidsprofiel van het onderzochte medicijn. In deze fase wordt het medicijn getest op grotere groepen patiënten

Fase IV. Ook nadat een medicijn is geregistreerd, wordt onderzoek gedaan. Sommige medicijnen genezen niet, maar verlengen het leven of beschermen bijvoorbeeld tegen de late gevolgen van een bepaalde ziekte. Die effecten worden pas op lange termijn zichtbaar.

Meer informatie over clinical trials