Personalised Healthcare

"Het is belangrijker om te weten welk mens een ziekte heeft, dan welke ziekte een mens heeft."
Hippocrates

Het belang van Personalised Healthcare

Personalised Healthcare – oftewel zorg op maat – is al zo oud als de medische wetenschap zelf. Hippocrates keek naar de fysieke kenmerken van patiënten om daar zijn behandeling op af te stemmen. Zo’n 2.400 jaar later is zijn benadering een ware revolutie in de gezondheidszorg, die is gebaseerd op het wetenschappelijke besef dat alle mensen verschillend zijn – evenals alle aandoeningen.

Gerichte therapieën
Personalised Healthcare betekent gerichte therapieën ontwikkelen die zijn afgestemd op de overgeërfde of verworven risicofactoren van patiënten. Deze nieuwe, nauwkeurige benadering werkt op basis van de resultaten van geavanceerd onderzoek. Met dit onderzoek kunnen we de oorsprong van een aandoening terugvoeren tot de moleculaire oorzaken ervan en inzichten verkrijgen in de complexiteit van de factoren die tot een aandoening leiden.

Moleculaire biologie
De laatste jaren is hiermee een groot aantal belangrijke successen geboekt. Tegenwoordig krijgen veel patiënten een individuele diagnose en een gerichte therapie. Dankzij de grote vorderingen in de wetenschappen verwant aan de moleculaire biologie krijgen we steeds meer mogelijkheden op dat gebied, zodat we voorspellen dat in de nabije toekomst veel meer patiënten zullen profiteren van dergelijke nieuwe benaderingen.

Specifieke eigenschappen
Door de Personalised Healthcare-strategie benut Roche de kennis die moleculaire biologie en diagnostiek hebben opgeleverd. Zo kunnen tegenwoordig patiënten worden geïdentificeerd met specifieke ziekte-eigenschappen van wie we vroeger zeiden dat ze ‘dezelfde’ aandoening hadden.

De individuele behoefte
Bij Personalised Healthcare gaan we na of de genetische samenstelling van een kankergezwel vraagt om een andere behandeling, ook al zijn de symptomen hetzelfde. Daarnaast kan bijvoorbeeld ook de behandelduur worden afgestemd op de individuele behoefte van een patiënt.

Personalised Healthcare betekent voor elke patiënt op basis van de juiste diagnose, de juiste therapie op het juiste moment.

Wat is Personalised Healthcare?

Al in 2006 besloot Roche om Personalised Healthcare centraal te stellen in de strategie. Dat was de eerste stap in het streven om gepersonaliseerde zorg realiteit te maken.

Biomarkers
Het doel van Personalised Healthcare is om medische zorg doeltreffender te maken. Het stelt ons in staat verschillen tussen patiënten te bepalen en de kennis over subcategorieën van een aandoening te vergroten. Deze nieuwe kennis over patiënten en over aandoeningen kunnen we benutten om:

nieuwe zogeheten ‘biomarkers’ en diagnostische testen te ontwikkelen
de targets voor nieuwe geneesmiddelen te vinden
innovatieve geneesmiddelen te ontwikkelen tegen deze targets

Geneesmiddelen en diagnostiek
Het punt waarop Roche zich onderscheidt, is dat we de expertise van de twee divisies, Pharmaceuticals en Diagnostics, combineren en toepassen tijdens het gehele ontwikkelingsproces, tot en met de goedkeuring van nieuwe diagnostische testen en geneesmiddelen.

Voorsprong
Al in een zeer vroeg stadium zagen we dat investeren in innovatieve nieuwe benaderingen, zoals ‘genetic engineering’ en moleculaire diagnostiek, van groot belang is. Daarmee heeft Roche een voorsprong genomen. We combineren specialistische kennis op het gebied van moleculaire biologie met technologie in de moleculaire diagnostiek. Daardoor kan Roche snel vorderingen boeken in Personalised Healthcare. Zo kunnen we oplossingen vinden voor medische vragen waarop nog geen antwoord is gevonden.

“Zorg op maat staat voor behandeling en medicatie op basis van persoonlijke eigenschappen en profielen. Alles draait om het zoeken naar aanwijzingen die ons vertellen of een behandeling aanslaat.”
Monique op ten Berg Medical Competency Lead Roche

“Zorg op maat overstijgt sekseverschillen”

Het is een sluimerende discussie die met regelmaat fel oplaait: in de medische wetenschap zou te weinig oog zijn voor sekseverschillen, vooral als het gaat om het testen en ontwikkelen van medicijnen. Een artikel in de Volkskrant eind 2017 gaf nieuwe brandstof aan dit debat. Wat is hiervan waar en welke ontwikkelingen kunnen we verwachten? Door personalised healthcare, oftewel zorg op maat, wordt het debat over sekseverschillen steeds minder relevant.

Gendergap
De discussie over sekseverschillen in de medische wetenschap bevat een kern van waarheid, maar in de medische wereld krijgen farmaceuten al snel de schuld doorgeschoven. Bij Roche zochten we uit hoe het bij ons zit bij het testen en ontwikkelen van medicijnen. Van een gendergap blijkt geen sprake. Uit de gegevens van 600 studies van de afgelopen tien jaar blijkt dat in die periode 97.500 mensen zijn getest en onderzocht, in alle voorkomende onderzoeksfases. Van die bijna honderdduizend mensen zijn er 52.000 vrouw. Dat is meer dan de helft.

Daar is een logische verklaring voor. De grote registratiestudies moeten een weerspiegeling zijn van de werkelijkheid, de ene ziekte komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen en vice versa of is zelfs uniek voor een gendersoort. Zo doet Roche veel onderzoek naar kankersoorten die alleen bij vrouwen voorkomen. Denk aan baarmoederhals-, eierstok- en borstkanker. Maar net zo goed naar prostaatkanker dat alleen bij mannen voorkomt. Of een ziekte nu vaker, evenveel of minder bij mannen of vrouwen voorkomt: om een medicijn te mogen registreren moet je als farmaceut voldoen aan de regelgeving en voorschriften van de European Medicines Agency (EMA).

Homogene populatie
Voor fase 1-onderzoek, waarbij het geneesmiddel voor het eerst getest wordt op de mens en waar uitsluitend de veiligheid getest wordt, moet het onderzoek in het algemeen plaatsvinden in een homogene populatie (lees: gezonde mannen tussen de 20-45 jaar). Die hebben nu eenmaal minder last van schommelingen in hun hormoonhuishouding, waardoor de uitkomsten als 'zuiverder' worden gezien. Dat zou de mannelijke dominantie waar die zich wel voordoet, kunnen verklaren. Overigens worden in de oncologie zowel mannen als vrouwen in fase 1-studies onderzocht.

Door zorg op maat, ofwel personalised healthcare, wordt het debat over sekseverschillen steeds minder relevant. Zorg op maat staat voor behandeling en medicatie op basis van persoonlijke eigenschappen en profielen, niet zozeer of je een man of vrouw bent. Denk aan biomarkers als gewicht, leeftijd, bloed, urine en genetisch materiaal, maar ook of je een snel of langzaam metabolisme hebt. Alles draait om het zoeken naar aanwijzingen die vertellen of een behandeling aan zal slaan.

DRUP
Dankzij moderne technologieën als datacollectie en dna-profilering ligt de tijd van one shot for all ver achter ons. De laatste tijd ontstaan steeds meer partnerships tussen allerlei bedrijven, variërend van kleine biotech-bedrijfjes tot partijen die groot zijn in big data. Daarnaast werken geneesmiddelenontwikkelaars intensief samen met academische centra en tal van medische specialisten.

Data van al deze partijen geven een steeds nauwkeuriger inzicht in hoe bepaalde tumoren groeien en reageren op behandelingen. Een goed voorbeeld hiervan is de DRUP-studie, een unieke samenwerking tussen 17 ziekenhuizen en verschillende farmabedrijven. Deze studie biedt uitbehandelde patiënten toegang tot geneesmiddelen, die niet specifiek voor hun kankersoort zijn geregistreerd. De studie onderzoekt de effectiviteit van het koppelen van tumorkenmerken en gerichte anti-kankermedicijnen. Deze persoonlijke aanpak levert mogelijk winst op voor patiënten voor wie nu geen behandeloptie meer bestaat, ongeacht of ze man of vrouw zijn.

Zeldzaam
Medicatie op maat, oftewel personalised medicine, is de toekomst. Verbeterde diagnostiek, dataregistratie, toegang op maat en betaling op maat zijn ontwikkelingen die behandeling op maat steeds dichterbij brengen. Een speciale uitgave van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen laat hiervan tal van voorbeelden zien. Volledig gepersonaliseerde geneesmiddelen, die op maat voor één individu zijn gemaakt, zijn nog zeldzaam.

Wat we al wel vaker zien, zijn geneesmiddelen waarbij op grond van biomarkers in te schatten is of deze bij een specifieke patiëntengroep effectief zullen zijn: specifieke, meetbare kenmerken van een persoon. Bloedwaarden, weefsel, genetische mutaties en gegevens die zijn verkregen uit scans en dergelijke. Al deze voorbeelden inspireren om door te gaan op de ingeslagen weg.

Dit artikel is eerder geplaatst op Skipr

"Als real world data beschikbaar komen voor onderzoek, liggen reuzestappen in de gezondheidszorg in het verschiet, ook in de geneesmiddelenontwikkeling."
Jeske Timmermans Head Roche Foundation Medicine Roche Nederland

Big Data en Personalised Healthcare

We weten inmiddels heel veel over genetische afwijkingen van tumoren die een rol spelen in de tumorontwikkeling. En we kunnen deze kennis ook steeds beter toegankelijk maken. Big data zal voor baanbrekende ontwikkelingen zorgen in de geneeskunde. En dat betekent ook voor Roche dat er een nieuwe wereld voor ons open gaat.

Nieuwe medicijnen
Big Data staat voor de enorme hoeveelheid, snelheid en diversiteit van gegevens die we tegenwoordig kunnen genereren. Met klinische en biologische gegevens, biomarkers, genetische informatie en allerlei andere data kunnen wij op zoek naar nieuwe medicijnen. Het vastleggen, opslaan en ophalen van deze gegevens vereist gespecialiseerde technologische oplossingen. Roche besteedt bijzondere aandacht aan het ontwikkelen van systemen waarmee we gegevens kunnen analyseren, deze binnen projectteams kunnen delen en betekenisvolle kennis kunnen afleiden, zodat we sneller aan de slag kunnen met nieuwe medicijnen.

Datascientists
Met behulp van deep learning en artificial intelligence hebben we toegang tot steeds grotere databases met patiëntgegevens. Het Financieele Dagblad berichtte in 2017 over een driedaagse hackaton waarin datascientists van ABN Amro op basis van de dna-gegevens van kinderen met leukemie konden voorspellen of een behandeling zal aanslaan of niet. Zonder medische kennis maar mét kennis van big data lukte het hen een genengroep te vinden die voorspellend lijkt te zijn voor het al dan niet slagen van een behandeling. Het voorbeeld toont aan dat door big data veel nieuwe mogelijkheden ontstaan. Ook Roche integreert deze inzichten en concepten in de ‘traditionele’ ontwikkeling van medicijnen. Het patiëntgericht inzetten van behandelingen kan overbehandeling voorkomen en daarmee ook zorgkosten besparen.

Genetisch profiel
Traditioneel kent de farmaceutische industrie langdurige trajecten van 10 tot 15 jaar om een nieuw medicijn te ontwikkelen. Nieuwe technologie waarbij gebruik gemaakt wordt van real world data zou deze ontwikkelingstijd kunnen terugdringen. Er wordt steeds meer bekend over het genetisch profiel van tumoren. Niet de plaats van de tumor in het lichaam – hart, long of darm – blijkt doorslaggevend, maar de genetische eigenschappen. In brede studies wordt onderzocht welke (combinatie van) therapieën aansluiten bij welk genetisch profiel. Het is niet meer one size fits all, maar steeds meer zorg op maat. Door de gepseudonimiseerde data van individuele patiënten te analyseren, kunnen patronen ontdekt worden waar andere patiënten baat bij hebben.

Real World Data
Ook bij immuuntherapie, waarbij het eigen immuunsysteem wordt geactiveerd om de tumor aan te vallen, wordt steeds meer bekend over de genetische eigenschappen van de tumor die een voorspellende waarde hebben op het effect van de therapie. Daardoor kunnen nieuwe producten veel sneller worden vrijgegeven en op dat moment leveren ze nog meer gegevens op: real life data, ook wel Real World Data (RWD). Deze gaan mogelijk grootschalige Fase-III studies vervangen. Registratie en ontwikkeling van geneesmiddelen wordt daardoor korter, sneller, datadriven op basis van meer dan alleen data uit klinische studies.

Partners
De rol van farma zal door big data veranderen en zich ook richten op het ontsluiten van data. De trend is dat het voortaan gaat om het ontwikkelen van healthcare solutions in samenwerking met geheel nieuwe partners. In de VS werken we samen met Flatiron Health, een startup gespecialiseerd in het analyseren en ontsluiten van onderzoeksdata op het gebied van oncologie, waar wij in Nederland ook ons voordeel mee kunnen doen. Onze samenwerkingspartner Foundation Medicine beschikt over een enorme (en groeiende) database met genomische profielen van kanker die onderzoekers helpt om patiënten te voorzien van preciezere medicatie. Deze samenwerking draagt bij aan het opzetten van betere studies en daarmee aan het ontwikkelen van nieuwe therapieën.

"Personalised healthcare is here to stay."
Ann Costello Franchise Lead Centralised Solutions Roche Diagnostics

Personalised healthcare is here to stay

In het juli/augustusnummer van Pharmafocus staat een insider interview met Ann Costello van Roche Diagnostics over personalised healthcare. Ann Costello is Franchise Lead Centralised Solutions. Dat betekent dat zij verantwoordelijk is voor de afdeling waar in vitro diagnostische oplossingen, instrumentensystemen, tests en andere diensten ontwikkeld worden die zorgverleners in staat stellen zorg te optimaliseren en de resultaten voor hun patiënten te verbeteren. In het artikel vertelt zij wat personalised healthcare inhoudt en hoe Roche daaraan werkt.

“De basis voor deze meer persoonlijke benadering van de patiënt is eind jaren negentig gelegd. Toen werd er voor het eerst een zogenaamde companion diagnostic gelanceerd, die voorspelde bij welke vrouwen een bepaald medicijn tegen borstkanker zou aanslaan en bij welke niet. Sinds die tijd is de kennis van moleculaire biologie met sprongen vooruitgegaan”, aldus Costello. “We weten nu dat er een oneindig aantal mutaties zijn die kanker veroorzaken, wat maakt dat er vele verschillende typen kanker zijn en elke tumor kan verschillen. We begrijpen de ziekte nu beter op moleculair niveau én hebben biomarkers ontwikkeld die betere behandelbeslissingen mogelijk maken.” Roche Diagnostics ontwikkelt overigens niet alleen companion diagnostics bij de medicijnen die door Roche Pharmaceuticals ontwikkeld worden, maar ook voor andere farmaceutische bedrijven.

Privacy
Big data zorgt voor een nieuwe impuls, zegt Ann Costello. Roche Diagnostics heeft meer dan 70.000 instrumenten wereldwijd, die allemaal data verzamelen. “We willen die graag gebruiken om te onderzoeken hoe behandelingen nog beter kunnen worden toegesneden op het individu. Ons toekomstideaal is dat patiënten een geïndividualiseerde behandeling krijgen die gebaseerd is op hun eigen gezondheidsdata. Privacy issues spelen daarbij op dit moment een belangrijke rol. Toegang tot real world data zou helpen de ontwikkeling naar personalised healthcare te versnellen. Tot nu toe beschikken we alleen over geanonimiseerde data, waardoor we trends kunnen signaleren. Natuurlijk wordt die data veel waardevoller als de koppeling kan worden gemaakt naar de werkelijke patiëntinformatie. Daarvoor moet vertrouwen ontstaan, dat dat op de juiste manier gebeurt”.

Breakthrough therapy
Een nieuwe ontwikkeling is ook dat bij Roche Diagnostics gekeken wordt, hoe data uit allerlei apps gebruikt kan worden voor betere gezondheidsbeslissingen. Apple Watches meten bijvoorbeeld de hartslag en allerlei andere zaken. Als je data vanuit biomarkers zou kunnen combineren met in vivo data uit sensoren en dergelijke, krijg je nog meer informatie hoe patiënten reageren op hun behandeling. Uiteraard moet op een verantwoorde manier met deze data worden omgegaan. Het zou geweldig zijn, als data een rol zouden spelen in het registratieproces. Veelbelovend is de unieke aanpak van de FDA in de VS. Zowel voor farma als voor diagnostiek werkt de FDA met zogenaamde breakthrough therapy designation pathways. Veelbelovende therapieën doorlopen daarbij een aangepast registratietraject, waardoor patiënten sneller toegang kunnen krijgen. “Personalised healthcare is here to stay’, is de stellige overtuiging van Ann Costello. Ann Costello spreekt op 12 september over Big Data en Digital Health op het European Association of Hospital Managers in Gent (België)

DNA-onderzoek bij uitgezaaide kanker is van cruciaal belang om de juiste behandelingmogelijkheid te ontdekken. Floor van Liemt is hiervan het levende bewijs. In een bijlage bij de NRC op 14 september 2019 doet zij haar verhaal.

‘Het is een race tegen de klok’ (NRC)

In de Roche Dialogues brengen we partijen samen om na te denken over een nieuw ecosysteem voor de zorg.

Lees meer

-->

Roche maakte een speciale bijlage van het NRC over Personalised Healthcare mogelijk.

‘In de spreekkamer hoor je samen te beslissen’ (NRC)

Op maat gesneden zorg geeft jongvolwassenen met kanker kracht (NRC)

De weg naar een effectief en veilig geneesmiddel (NRC)

Zeldzame kankers vragen bijzondere aanpak (NRC)

Juiste behandeling voor juiste patiënt op juiste tijdstip (NRC)

Wat betekent Personalised Healthcare voor de toekomst van de zorg? Meld je aan voor Personalised Healthcare 2.0, de online community voor zorgprofessionals op LinkedIn.