Wetenschappelijke studies nodig om COVID-19 te begrijpen

Door Jonathan Briers, Chief Medical Officer Roche Nederland

De COVID-19-pandemie confronteert de internationale gemeenschap met een aantal ongekende uitdagingen. De wereldwijde impact op de gezondheidszorg, de economie en op het dagelijks leven in het algemeen is aanzienlijk. En daarmee is de vraag van het publiek om zo snel mogelijk een therapie of een vaccin te vinden, begrijpelijkerwijs groot.

Het is bemoedigend om te zien hoe verschillende belanghebbenden - zorgverleners, de academische wereld, overheden en beleidsmakers, de farmaceutische industrie, enz. - in actie zijn gekomen om de pandemie gezamenlijk aan te pakken. Alleen door samen te werken en kennis, gegevens, middelen en knowhow te bundelen, kunnen veelbelovende vaccins en medicijnen worden ontwikkeld.

Klinische studies spelen een centrale rol

Toen Roche hoorde dat één van onze medicijnen bij de behandeling van ernstig zieke patiënten met COVID-19-gerelateerde longontsteking mogelijk effectief zou zijn, was een van onze eerste acties het opzetten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie. Want dit geneesmiddel is door geen enkele regelgevende instantie goedgekeurd voor deze toepassing en er waren ook geen gegevens uit onderzoeken beschikbaar. Omdat wetenschap de basis van ons bedrijf is, vonden wij het niet meer dan onze plicht om robuuste gegevens te genereren om goed te begrijpen wat de effecten van dit medicijn zijn in deze populatie.

Wat is een placebogecontroleerde studie en waarom zijn die nodig? In een dergelijke studie zijn de kernmerken van de patiënten ongeveer gelijk. Ze worden willekeurig toegewezen aan één van beide behandelarmen: behandelarm A (ze krijgen het geneesmiddel dat wordt bestudeerd) en controle-arm B (ze krijgen een placebo). In beide armen ontvangen patiënten “standaardzorg” of typische zorg voor hun aandoening. Door ze willekeurig te verdelen, speelt het zogenaamde “patiënteffect” geen rol. Daardoor kun je kijken naar het verschil in uitkomsten tussen A (patiënt wordt behandeld met het nieuwe medicijn plus standaardzorg) en B (de patiënt alleen met standaardzorg werd behandeld).

De resultaten van dit internationale onderzoek – waaraan ook enkele centra in Nederland meededen - zijn onlangs openbaar gemaakt en zullen hopelijk binnenkort in een peer review-artikel worden gepubliceerd. Helaas bleken de verschillen niet significant. In onderzoekstermen: de studie voldeed niet aan de primaire of belangrijkste secundaire eindpunten.

Uiteraard is een dergelijk resultaat teleurstellend, voor patiënten en zorgverleners. Ook voor ons was het teleurstelling, omdat onze eerste reactie is dat we willen helpen in de strijd tegen de pandemie. Maar er waren er ook positieve resultaten en ook voelden we een zekere mate van trots.

Allereerst zijn we trots op de snelheid waarmee we dit onderzoek hebben kunnen uitvoeren. Het opzetten van een klinische studie duurt normaal gesproken maanden. Dankzij de uitstekende samenwerking tussen alle betrokken partijen en de uiterst snelle beoordeling door regelgevende instanties, was de tijdlijn van het eerste concept tot de eerste ingeschreven patiënt minder dan 30 dagen. De eerste Nederlandse patiënt kwam al begin april in het onderzoek. Hopelijk kunnen we hieruit lessen trekken en de nieuwe inzichten gebruiken om het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen te verkorten en de levering van nieuwe medicijnen aan patiënten te versnellen.

Ook zijn we blij, dat een solide wetenschappelijke benadering niet in het gedrang hoeft te komen ten tijde van een pandemie. De studie heeft robuuste informatie opgeleverd die artsen zal helpen beslissingen te nemen over de behandeling van patiënten met deze ziekte. Verdere analyse van de onderzoeksgegevens is aan de gang waardoor we hopen meer inzichten te krijgen in COVID-19, die worden gedeeld met de wetenschappelijke gemeenschap. Het is van vitaal belang dat we de beschikbare gegevens bundelen. Door "Big Data" te analyseren, kunnen we hopelijk patronen en trends identificeren die ons zullen helpen begrijpen waarom verschillende mensen verschillend reageren op zowel de ziekte als de behandelingen. Hopelijk helpt dit ons de aanpak op het individu af te stemmen en een gepersonaliseerde aanpak toe te passen bij het voorkomen en behandelen van COVID-19.

Een laatste belangrijke leermoment is om teleurstelling snel achter je te laten en je te blijven concentreren op de noodzaak om de pandemie te bestrijden. Ook van andere behandelingen in ons portfolio wordt het potentieel onderzocht om mensen met COVID-19 te behandelen. We ontwikkelen en leveren diagnostische tests. En we ondersteunen gezondheidszorgsystemen wereldwijd om te voorzien in de behoeften van patiënten met andere ziekten. Teams werken dag en nacht om de levering van onze bestaande medicijnen en diagnostiek aan patiënten over de hele wereld onder uitzonderlijke omstandigheden te garanderen.