Klinische studies

Het ontwikkelingstraject van een nieuw medicijn kan wel 10 jaar duren en omvat verschillende fasen. Als de resultaten van het laboratoriumonderzoek positief zijn, kunnen de studies worden voortgezet op de mens. Klinisch onderzoek is essentieel voor het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van nieuwe medicijnen en nieuwe toepassingen van bestaande medicijnen. Op de website van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen staat een animatie die het proces van geneesmiddelenontwikkeling helder in beeld brengt.

Er zijn verschillende fasen te onderscheiden:

Fase I: tolerantie en metabolisme

Bij een kleine groep gezonde vrijwilligers of patiënten wordt het onderzoeksmedicijn getest om zo de verdraagzaamheid en veiligheid te bepalen van het medicijn. Dit is de meest riskante fase omdat het medicijn voor het eerst getest wordt op mensen. Zorgvuldige monitoring vindt dan ook plaats.

Fase II: doeltreffendheid

Als een therapie veilig bevonden is, wordt deze tijdens een fase II-studie in de meest optimale hoeveelheden aan patiënten toegediend. Er wordt onderzocht of het onderzoeksmedicijn werkt zonder te veel bijwerkingen te veroorzaken. De optimale dosis wordt in dit stadium bepaald. Onderzoek in deze fase vraagt om een zeer hoogwaardige infrastructuur om de effecten van de behandeling te kunnen kwantificeren. 

Fase III: werkzaamheid

De effectiviteit en veiligheid dienen bevestigd te worden bij een grote groep patiënten en over een langere tijdsduur. Dit gebeurt om er zeker van te zijn dat het geneesmiddel daadwerkelijk veilig en werkzaam is. In deze fase is al veel bekend over het veiligheidsprofiel van het onderzochte medicijn. 

Fase IV: aanvullende informatie

Als al deze stappen met succes afgerond zijn, wordt registratie (goedkeuring) bij de overheid aangevraagd, zodat het medicijn op de markt kan komen. Als het middel eenmaal op de markt is, gaat het onderzoek verder. Fase IV-studies worden uitgevoerd om aanvullende informatie te verkrijgen, om andere ziekten te onderzoeken waarbij de therapie mogelijk ook werkt, om de combinatie met andere medicijnen te onderzoeken, om veiligheid bij langdurig gebruik vast te stellen, etc. Sommige medicijnen genezen niet, maar verlengen het leven of beschermen bijvoorbeeld tegen de late gevolgen van een bepaalde ziekte. Die effecten worden pas op lange termijn zichtbaar. 

Het succes van klinische studies staat of valt met de vrijwillige deelname van patiënten. Door deelname aan klinisch onderzoek hebben patiënten toegang tot nieuwe therapieën voordat deze op de markt komen. Daarnaast worden andere patiënten geholpen door hun bijdrage aan medisch onderzoek.

International Clinical Trials Day

Elk jaar wordt rond 20 mei International Clinical Trials Day gevierd. Deze dag is ingesteld door de Association of Clinical Research Professionals (ACRP) om het belang van goed klinisch onderzoek voor de innovatie van de gezondheidszorg te onderstrepen. De datum van World Clinical Trials Day heeft te maken met de 18de-eeuwse scheepsarts James Lind. Hij is de geschiedenisboeken ingegaan, omdat hij de allereerste was die zogenaamd gerandomiseerd klinisch onderzoek uitvoerde. Om erachter te komen wat de beste remedie tegen scheurbuik was, zette hij in mei 1747 gedurende veertien dagen zes tweetallen in zijn bemanning op een verschillend dieet. Na die veertien dagen bleek het sinaasappel/citroen-dieet het beste aan te slaan, waardoor wetenschappelijk bewijs ontstond voor het belang van het eten van citrusfruit. Sinds Lind zijn de eisen die aan klinische studies worden gesteld enorm geëvolueerd, maar de basis van zijn onderzoeksopzet is altijd gebleven: groepen patiënten die een middel wel krijgen, worden vergeleken met patiënten die dat middel niet krijgen.

Meer informatie

Meer informatie over R&D binnen Roche vindt u op onze internationale website.

Lees ook meer over het belang van klinische studies.